Record #345255 - GSI Repository

DFG project G:(GEPRIS)525586804

Auswirkungen von Gene-Editing auf den arrhythmogenen Phänotyp der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Coordinator	Nour Raad, Ph.D.
Grant period	2023 -
Funding body	Deutsche Forschungsgemeinschaft
	DFG
Identifier	G:(GEPRIS)525586804

Note: Duchenne's Muskeldystrophie (DMD) ist eine rasch progrediente und früh letale Erkrankung die von Mutationen im Dystrophin-Gen verursacht wird. Ventrikuläre Arrhythmien sind ein wichtiger Faktor, der zur Mortalität dieser Patientengruppe beiträgt. In einem Großtiermodell (Schwein) von DMD schlagen wir vor, 2 Ziele zu untersuchen: 1. die Mechanismen der Entstehung tödlicher Arrhythmien zu untersuchen, indem state-of-the-art hochauflösende optische Mapping-Techniken angewandt warden, 2. den Effekt der Prävention vor plötzlichem Herztod durch Genom-Editierung mit folgender Re-Expression eines intern trunkneren Dystrophin-Proteins zu untersuchen.

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Record created 2023-09-22, last modified 2024-11-27

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